镰刀型红血球病碱基编辑疗法新数据公布：安全性与疗效有待验证
美国血液学会（ASH）年会上，碱基编辑明星公司 Beam Therapeutics（BEAM.US）公布了其碱基编辑疗法 BEAM-101 治疗镰刀细胞病（SCD）的 I/II 期临床试验的新数据。
数据概要
* 7 名严重镰刀细胞病患者接受 BEAM-101 治疗后，胎儿血红蛋白表达均超过 60%，镰状血红蛋白表达均低于 40%，类似于无病的镰状特征携带者。
* 所有 7 例患者的贫血均得到解决。
* 截至 2024 年 10 月 28 日，超过 35 名患者通过筛查并参加了 I/II 期临床试验，其中 11 名患者已接受 BEAM-101 给药。
* 7 名严重 SCD 患者接受 BEAM-101 治疗，随访时间为 1 至 11 个月。
行业评论
生物医药行业媒体 Endpoints News 评论称，这些数据还为时过早，不能得出确切结论。
镰刀细胞病
镰刀细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞容易连接在一起，形成镰状。这些畸形细胞会导致血管闭塞和血栓，从而危及生命。
全球有数百万人患有镰刀细胞病，其中祖先来自撒哈拉以南非洲的人群最为常见。美国约有 10 万镰刀细胞病患者。
碱基编辑疗法
碱基编辑是一种新兴的基因编辑技术，可以对基因组进行非常精确的编辑。Beam Therapeutics 是该领域的先驱之一。
BEAM-101 疗法
BEAM-101 疗法通过靶向镰刀细胞病的致病突变，编辑患者自身造血干细胞中的基因。
安全性问题
在该研究的早期阶段，一名患者因呼吸衰竭死亡。Beam 表示，这可能是由于用于清除骨髓的化疗调节引起的。
Beam 已经启动了一项无遗传毒性预处理计划，以解决这一问题。
监管时间表
投资银行 William Blair 的分析师认为，Beam 需要对目前参加 I/II 期试验的 35 名患者进行大约 15 个月的跟踪，然后才能开始监管讨论。
竞争格局
在镰刀细胞病碱基编辑疗法领域，Beam Therapeutics 面临着来自 Verve Therapeutics 和 CRISPR Therapeutics 等竞争对手。
Verve Therapeutics 的 VX-880 和 CRISPR Therapeutics 的 CTX001 分别于 2023 年 11 月和 12 月获得美国 FDA 批准。
结论
BEAM-101 治疗镰刀细胞病的 I/II 期临床试验早期数据显示出希望。然而，还需要进行长期的随访以验证其安全性和疗效。监管审批的时机还需要具体确定。
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