碱基编辑疗法BEAM-101治疗镰状细胞病早期数据公布
美国碱基编辑公司Beam Therapeutics（BEAM.US）在2024年12月7日美国血液学会年会上公布了碱基编辑疗法BEAM-101治疗镰状细胞病（SCD）的I/II期临床试验新数据。
疗效初步得到验证
研究数据显示，7名接受BEAM-101治疗的严重镰状细胞病患者胎儿血红蛋白表达超过60%，镰状血红蛋白表达不到40%，接近未患病的镰状特征携带者。所有7例患者的贫血均得到解决。
安全性问题引发担忧
截至2024年10月28日，共有7名严重SCD患者接受了BEAM-101治疗，并被纳入安全性和有效性分析，随访时间为1至11个月。在研究过程中，一名患者死于呼吸衰竭。公司表示，死亡原因可能与化疗调节有关，化疗调节用于清除骨髓并为编辑后的细胞腾出空间。
其他严重的副作用还包括溃疡和不孕症。数据安全监测委员会和FDA已审查了此次死亡事件，并允许Beam公司在不改变现有研究方案的情况下继续进行临床试验。Beam已开启无遗传毒性预处理计划以应对安全性问题。
市场前景与监管挑战
投资银行William Blair的分析师认为，BEAM-101有望作为下一代镰状细胞基因疗法在市场上占据一席之地。鉴于早期进入该市场的公司所建立的监管先例，William Blair预计Beam需要对目前参加I/II期试验的35名患者进行大约15个月的跟踪，然后才能开始监管讨论。
碱基编辑技术简介
碱基编辑是一种新一代基因编辑技术，可精确修改DNA中的单个碱基，而不像其他基因编辑方法那样通过切断DNA的双链来引发细胞的自我修复。碱基编辑疗法有望更安全、更有效。
国内进展
在国内，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液已获得国家药监局的临床试验默示许可，正在进行Ⅰ期临床试验。
展望
BEAM-101的初步数据显示出治疗镰状细胞病的潜力。然而，安全性问题仍需长期随访验证。碱基编辑技术作为一种新兴技术，未来发展值得期待。随着临床试验的进一步推进和监管部门的批准，碱基编辑疗法有望为镰状细胞病患者带来新的治疗选择。
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